Ribogenics 正在开发用于治疗癌症、神经系统疾病和罕见疾病的小分子药物 RNA 药物。 他们的平台是基于宾夕法尼亚大学 Dreyfuss 博士实验室 30 多年对 RNA 剪接和 RNA 结合蛋白的研究，以及默克公司在罕见疾病方面的概念验证。 Ribogenics 平台生成的小分子药物候选药物可以通过纠正蛋白质的功能及表达与否从而使细胞能够正常发挥功能。利用一个已经验证的化合物发现及优化的高通量表型筛选平台，建立特有的候选药物管线并与制药公司合作开发。
