面对不断变化的局势，技术创新依旧是生物医药企业长远发展永恒的主旋律，为企业源源不断地注入生命力，持续推动研发“从0到1”转化以及商业化成功。近期，维亚6家投资孵化企业取得了显著的成果与进展：Mediar、QurAlis成功完成融资；AmacaThera、AceLink、Basking及特科罗研发管线进展顺利。下面，让我们共同一览他们的发展动态。
Mediar Therapeutics宣布完成1.05亿美元的融资，以推进首创抗纤维化疗法
3月15日，马萨诸塞州剑桥，由维亚生物参与投资孵化的Mediar Therapeutics（以下简称“Mediar”）是一家可以开发阻止甚至逆转纤维化进程治疗方法的生物技术公司，宣布完成1.05亿美元的融资（包括此前种子轮完成的2000万美元融资），其中最近由诺华风险基金和Sofinnova Partners共同领投的8500万美元的A轮融资，维亚生物继续加注；Pfizer Ventures、Mission Bio、Gimv、Pureos、BMS、礼来、Ono Venture Investment和Mass General Brigham Ventures等多家投资机构跟投。
Mediar的管线包括三个新靶点，这些靶点可以很容易地在血液中检测到，并与疾病严重程度相关，从而降低了临床开发的风险。A轮融资将用于支持Mediar的首创抗体治疗管线，这些治疗管线在治疗纤维化疾病的不同阶段具有独特的潜力，其中两个项目将在2024年进入人体研究阶段。
AmacaThera通过AmacaGel™技术平台完成Ⅰ期临床试验的首批患者给药，且其肺癌项目入选QuickFire Challenge
多伦多，2023 年 3 月 9 日——一家由维亚生物参与投资孵化的、致力于通过改变治疗方式来改善患者健康的临床阶段公司AmacaThera Inc（以下简称“AmacaThera”）宣布，已完成Ⅰ期临床试验的首批患者给药。该试验用来验证AmacaGel™的安全性。AmacaGel™是AmacaThera独特的可注射水凝胶技术平台。它可以被直接注射到目标器官或切口部位，在那里形成一个储库，实现药物的局部给药，进而改善患者的生活。
此前AmacaThera还从关于肺癌和身体创伤的Innovations for Vets QuickFire Challenge中获得资金支持。在QuickFire Challenge资金的支持下，AmacaThera将与另一家生物技术公司合作，对肺癌肿瘤进行可视化和采样。
依托创新药开发策略，QurAlis完成8800万美元B轮融资
3月9日，维亚生物投资孵化的初创公司QurAlis宣布完成了8800万美元超额认购的B轮融资。QurAlis是一家临床阶段的生物技术公司，开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他经过基因验证靶点的神经退行性疾病的突破性精准药物。此次融资由EQT Life Sciences领投，Sanofi Ventures、Droia Ventures、Mission BioCapital、Amgen Ventures、MP Healthcare Venture Management等新老投资者也参与了本轮融资。截至目前，QurAlis的融资总资金额达到了1.435亿美元。此外，公司还宣布任命了两名新董事会成员：EQT Life Sciences的管理董事Cillian King博士和Sanofi Ventures的合伙人Laia Crespo博士。
本轮融资将用于推进公司领先管线QRL-201和QRL-101的临床开发，同时也会用于支持正在进行和计划中的管线，以及推进QurAlis的候选治疗方案，这些候选治疗方案针对ALS和遗传相关额颞叶痴呆（FTD）病理学的特定成分，并根据致病基因突变和临床生物标志物确定ALS患者群体。
AceLink在世界研讨会上展示了AL01211的I期临床数据和AL00804的临床前数据
纽瓦克，加利福尼亚——AceLink Therapeutics, Inc. (以下简称“AceLink”)， 一家由维亚生物参与投资孵化的、专注于开发遗传性疾病新型疗法的创新生物制药公司近日公布，AL01211在健康受试者中I期临床试验的积极数据，以及AL00804的临床前开发数据。
AL01211是一种新型口服不透过血脑屏障的葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂（GCSi），正在开发用于法布雷病的治疗。
其数据亮点包括：
- AL01211安全耐受性良好，健康受试者中无显著或者严重不良事件
- AL01211治疗后显示剂量依赖的PK和PD(血浆GL1和GL3的降低)特性
- 在临床前研究中，AL01211广泛分布于外周器官，不透过血脑屏障。这使得AL01211成为治疗外周组织相关疾病的最佳选择。
- 优越的高效力和低脑渗透特性使AL01211成为治疗法布雷病患者的一种潜在的更安全、更有效的分子，对寻求可方便用于终身治疗药物的年轻患者而言尤为重要。
AL00804可用于治疗戈谢病和其他神经性糖鞘脂(GSL)储积疾病，是一种新型口服、高脑渗透性葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），目前已可提交IND新药临床申请。
其数据亮点包括:
- 药代动力学研究支持AL00804每天一次口服的给药方式。
- AL00804是一种高透脑的分子，在临床前疾病模型中显示可有效降低大脑GL1和lyso-GL1的积累。
- AL00804可减轻中枢神经系统疾病症状，显著延缓运动功能衰退并延长生存期。
- 在戈谢病神经病变模型中进行头对头比较时，AL000804的表现优于Venglustat。
- 因其与Venglustat相比更优越的效力和脑穿透力，AL00804有望成为治疗神经性GSL储积疾病的更安全、更有效的药物。
Basking于2023国际脑卒中大会上展示了全球首款可逆性溶栓剂的安全性和剂量爬坡研究的积极临床结果
俄亥俄州哥伦布市，2023年2月9日——由维亚生物参与投资孵化的Basking Biosciences（以下简称“Basking”）是一家开发全球首款可逆性缺血性脑卒中溶栓疗法的临床阶段生物制药公司，在2023国际脑卒中大会（ISC）上公布了其新型血管性血友病因子（vWF）靶向溶栓剂BB-031在健康志愿者中进行1期单次递增剂量安全性研究的积极结果。BB-031在单次静脉注射（剂量范围为0.1mg/kg-4.0mg/kg）以及vWF结合和血小板功能变化的剂量依赖性模式后，显示出良好的安全性和耐受性。
在1期研究中，健康志愿者通过静脉推注接受BB-031或安慰剂（比例为6：2）治疗，单次递增剂量范围为0.1mg/kg至4.0mg/kg。研究发现，BB-031在整个28天的研究期间，安全性和耐受性良好，没有显著不良事件。BB-031显示出明显的平均终末半衰期，范围从18分钟（0.1mg/kg）到61分钟（4.0mg/kg），观察到vWF结合的剂量依赖性变化。血小板功能分析显示，在BB-031的所有测试剂量下，从凝血抑制的剂量依赖性持续期到恢复正常凝血的时间段内可以完全抑制凝块的形成。
特科罗在研新药披露新进展：特应性皮炎小分子药物开启剂量递增一期临床试验
美国太平洋时间2023年2月8日，由维亚生物参与投资孵化的，专注于皮肤新药研发的嘉兴特科罗生物科技有限公司（以下简称“特科罗”）正式宣布，已启动其针对特应性皮炎/湿疹的TDM-180935外用软膏的一期临床试验，开始对健康的自愿受试者用药。
关于Mediar
Mediar Therapeutics是一家旨在开创一种治疗纤维化的新方法，从不同的源头--推动疾病进展的纤维化介质--来阻止疾病发展的生物技术公司。Mediar公司的成立是基于对纤维化发病和进展的复杂科学的深刻理解。通过将新的目标与可靠的、易于检测的血液生物标志物和成熟的分子类型相结合，Mediar正在为临床开发中的纤维化疗法的发展道路降低风险。
关于 AmacaThera
AmacaThera Inc，一家临床阶段的公司，致力于通过改变治疗方式，改善患者健康。AmacaGel™是公司独特的注射水凝胶平台，可以提供局部的药物输送以及实现药物的缓释，从而改善多个治疗领域的疾病，包括术后疼痛管理、癌症和其他难以到达的目标领域。欲了解更多信息，请访问 https://www.amacathera.ca
关于QurAlis
QurAlis开拓性地研发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病的新一代精准药物。源于对致病基因深入的研究，QurAlis依托于生物标记物发现和独有的研发平台，对神经退行性疾病进行精准治疗。公司由国际一流的、来自于哈佛大学和哈佛医学院的神经生物学专家创立，目前已搭建包括核酸和小分子多个项目的研发管线，致力于开发解决ALS中主要亚型的治疗新方法。了解更多信息，请访问www.quralis.com
关于AceLink Therapeutics
创立于2018年，AceLinkTherapeutics是一家创新型生物制药初创企业，专注于开发安全有效的药物来解决需求未得到满足的遗传疾病。公司首要的重点是开发治疗法布里病的新疗法。获取更多信息请访问：www.acelinktherapeutics.com
关于Basking Biosciences
Basking Biosciences是一家处于临床阶段的公司，旨在解决缺血性脑卒中治疗的最大需求——一种快速起效的短效溶栓药物，能够提供比现有疗法大大延长的治疗窗口，并重新疏通阻塞的动脉，并且在出血时可以迅速被逆转活性。公司正在开发领先药物BB-031，即是这种First -in-class RNA适配体，靶向血栓的重要结构成分和凝血过程的驱动因素血管性血友病因子（von Willebrand Factor, vWF）。
关于特科罗生物科技有限公司
特科罗生物科技有限公司是一家私立临床阶段的生物医药公司，总部位于嘉兴秀洲生物医药国千园。公司目前的核心研发项目包括针对治疗雄激素性脱发、特应性皮炎/湿疹、银屑病和红斑狼疮等疾病的创新疗法。其全球领先的治疗雄激素性脱发的小分子候选药物TDM-105795即将开始二期临床试验，针对特应性皮炎/湿疹的创新型JAK1/TYK2抑制剂已经开始一期临床试验。公司在研管线产品都是针对治疗各种皮肤适应症。
