面对不断变化的局势，技术创新依旧是生物医药企业长远发展永恒的主旋律，为企业源源不断地注入生命力，持续推动研发“从0到1”转化以及商业化成功。6月，维亚5家投资孵化企业又有新的动态：AceLink、DTx Pharma、维眸生物、Domain在各自研发领域均取得不错的进展；HAYA任命临床顾问委员会主席……下面，让我们共同一览他们的最新动向。

AceLink Therapeutics获FDA批准启动AL1211对法布里病患者的2期研究


加州纽瓦克——由维亚生物参与投资孵化的AceLink Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发下一代口服底物还原疗法（SRT），以满足重大的未满足医疗需求，改善遗传性糖磷脂代谢紊乱患者的生活质量，6月21日宣布其已获得美国食品和药物管理局（FDA）的许可，启动其领先项目AL1211的第二阶段临床试验。

HAYA Therapeutics任命医学博士Douglas L. Mann为临床顾问委员会主席


瑞士洛桑和圣地亚哥——6月20日，由维亚生物参与投资孵化的、一家开发靶向组织和细胞特异性长非编码RNA (lncRNA)的精准药物公司HAYA Therapeutics宣布，Douglas L. Mann博士加入公司担任临床顾问委员会主席。作为一名公认的心脏病专家、临床研究者及心血管研究人员，Mann博士的加入，将有助于HAYA Therapeutics心力衰竭候选药物HTX-001推向临床。

DTx Pharma用于治疗CMT1A的DTx-1252获FDA孤儿药认定


圣地亚哥，2023年6月7日——由维亚生物参与投资孵化的生物技术公司DTx Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DTx-1252孤儿药物认定。DTx-1252是一种用于治疗1A型Charcot-Marie-Tooth病（CMT1A）的FALCON小干扰RNA（siRNA）治疗药物，可用于应对寡核苷酸治疗技术的传递挑战。CMT1A是一种进行性的神经肌肉遗传疾病，呈常染色体显性遗传，会导致终生肌肉功能损失和残疾。

维眸生物自主研发的青光眼双靶点创新药VVN539美国II期临床达到主要研究终点


近期，由维亚生物参与投资孵化的维眸生物科技（上海）有限公司（“维眸生物”）聚焦差异化和全球新开发的眼科创新药公司，宣布其自主研发的双靶点药物VVN539，针对开角型青光眼或高眼压患者的美国II期临床达到主要研究终点。

与溶媒组相比，0.04% VVN539剂量组在所有时间点均达到了统计学显著性及临床显著性，眼压降压幅度约为5~6 mmHg。0.02% VVN539剂量组在大多数时间点相较于溶媒组也达到了具有统计学意义的眼压下降。研究中未观察到显著的与治疗相关的不良事件。

Domain Therapeutics宣布提名首创PAR2 NAM候选药物DT-9045


法国斯特拉斯堡&加拿大蒙特利尔——由维亚生物参与投资孵化的Domain Therapeutics（简称“Domain”）是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对G蛋白偶联受体（GPCR）的免疫肿瘤学创新候选药物，于6月5日宣布提名其候选药物DT-9045。DT-9045是一种蛋白酶活化受体2（PAR2）的负向变构调节剂（NAM），在免疫肿瘤学方面治疗潜力巨大，尤其适用于纤维瘤。

Domain提名DT-9045作为其首创PAR2 NAM临床候选药物，得益于DT-9045的附加值、独特性及与目前临床上针对PAR2的生物制剂相比，其具有更大的治疗潜力。在小鼠同种移植模型中，DT-9045已经证明了概念验证的有效性，可以增强抗PD1治疗的抗肿瘤活性。

关于AceLink Therapeutics

创立于2018年，AceLinkTherapeutics是一家创新型生物制药初创企业，专注于开发安全有效的药物来解决需求未得到满足的遗传疾病。公司首要的重点是开发治疗法布里病的新疗法。获取更多信息请访问：www.acelinktherapeutics.com

关于HAYA Therapeutics

HAYA Therapeutics是一家发现并开发创新组织和细胞选择性基因组药物精准药物公司。公司专注于纤维化和其他疾病过程的关键组织和细胞特异性驱动因素——人类基因组“暗物质”中的长非编码RNA（lncRNAs），以识别新靶点和候选药物。这些靶点和药物具有比现有治疗更大的疗效和安全性。

关于DTx Pharma

DTx Pharma是一家私人持有的生物技术公司，利用其专有的FALCON（脂肪酸配体共轭寡核苷酸）技术平台解决在肝脏以外的RNA基因治疗的挑战。FALCON平台利用脂肪酸加强了对全身组织和细胞类型的生物分布和细胞摄取。在临床前研究中，FALCON siRNA在外周神经系统（PNS）、骨骼肌、心脏、皮肤和中枢神经系统（CNS）中显示出有效而持久的目标基因抑制作用。FALCON siRNA可以通过静脉、皮下和硬膜外途径进行输送，并且成本低廉。公司的产品线专注于PNS、神经肌肉和CNS疾病。欲了解更多关于DTx Pharma的信息，请访问www.dtxpharma.com

关于维眸生物

维眸生物是一家专注于眼科创新药研发领域的临床阶段生物科技公司，拥有国际一流的眼科创新药研发团队和技术平台，依托自主研发已经建立起具有全球竞争力的产品管线。除VVN001项目外，维眸生物正在开发VVN539用于治疗青光眼或高眼压症，VVN461用于治疗非感染性前葡萄膜炎和术后炎症。维眸生物还致力于发现和开发用于治疗其他前、后节眼部疾病的新疗法。

关于Domain Therapeutics

Domain Therapeutics是一家在法国和加拿大两地经营的生物制药公司，致力于发现和开发靶向G蛋白偶联受体（GPCR）的创新候选药物。GPCR是目前最重要的药物靶点种类之一。公司专注于开发具有高价值的候选药物，以解决免疫肿瘤学中GPCR介导的免疫抑制。该公司开发高价值候选药物以解决免疫肿瘤学中GPCR介导的免疫抑制问题，并在2022年初筹集了3900万欧元。了解更多信息，请访问：www.domaintherapeutics.com。

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