圣地亚哥，2023年6月7日——由维亚生物参与投资孵化的生物技术公司DTx Pharma宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DTx-1252孤儿药物认定。DTx-1252是一种用于治疗1A型Charcot-Marie-Tooth病（CMT1A）的FALCON小干扰RNA（siRNA）治疗药物，可用于应对寡核苷酸治疗技术的传递挑战。CMT1A是一种进行性的神经肌肉遗传疾病，呈常染色体显性遗传，会导致终生肌肉功能损失和残疾。

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“我们很高兴获得FDA对DTx-1252的孤儿药认定。CMT1A患者迫切需要治疗，这对于患者和DTx团队来说，是DTx-1252向临床迈出的重要一步，”DTx Pharma联合创始人兼首席执行官Artie Suckow博士表示：“DTx-1252是针对该疾病的潜在遗传缺陷，并利用我们的FALCON平台释放RNAi治疗的潜力。我们期待继续推进DTx-1252的开发工作。”


FDA孤儿药开发办公室（OOPD）为那些用于治疗、诊断或预防美国境内罕见疾病的药物和生物制品提供孤儿药认定。


目前，尚未有批准的治疗方法针对CMT1A的潜在基因病因PMP22，美国和欧洲约有15万患者患有这种令人丧失生活能力的疾病。DTx-1252是一种针对PMP22的首个潜在候选药物。该药物在临床前动物模型中展示了逆转疾病的强大临床前表现，并且在IND（新药临床试验申请）相关研究即将完成。


关于CMT1A

CMT1A是最常见的遗传性神经肌肉疾病，影响着美国和欧洲的15万患者。目前尚无治疗方法可供患者使用。CMT1A是由于Schwann细胞中PMP22基因的过度表达所致，导致周围神经无法髓鞘化，引起进行性肌肉萎缩、神经痛、行走困难，最终对许多患者来说，无法独立生活，对患者的生活产生重大且严重的影响。


关于DTx-1252

DTx-1252是一种用于治疗CMT1A的潜在首个FALCON siRNA治疗药物。通过抑制PMP22，DTx-1252在真实再现该疾病的遗传和临床表现的小鼠模型中逆转了CMT1A。DTx-1252治疗可将轴突重新髓鞘化至正常水平，在临床前研究中改善相关的电生理测量指标，并增加肌肉质量、握力、协调性和敏捷性。


关于DTx Pharma

DTx Pharma是一家私人持有的生物技术公司，利用其专有的FALCON（脂肪酸配体共轭寡核苷酸）技术平台解决在肝脏以外的RNA基因治疗的挑战。FALCON平台利用脂肪酸加强了对全身组织和细胞类型的生物分布和细胞摄取。在临床前研究中，FALCON siRNA在外周神经系统（PNS）、骨骼肌、心脏、皮肤和中枢神经系统（CNS）中显示出有效而持久的目标基因抑制作用。FALCON siRNA可以通过静脉、皮下和硬膜外途径进行输送，并且成本低廉。公司的产品线专注于PNS、神经肌肉和CNS疾病。欲了解更多关于DTx Pharma的信息，请访问www.dtxpharma.com