加利福尼亚州，圣迭戈——2023年7月17日，维亚生物参与投资孵化的DTx Pharma是一家临床前阶段生物技术公司，利用其脂肪酸配体共轭寡核苷酸（FALCON™）平台解决寡核苷酸疗法的递送挑战，其宣布与诺华达成收购协议。根据双方协议条款，诺华将支付5亿美元的预付款，并在完成预先指定的里程碑后额外支付最多5亿美元。FALCON平台能够将小干扰RNA（siRNA）治疗药物输送到肝脏以外的组织并发挥其活性，从而增强siRNA药物的生物分布和细胞摄取。DTx Pharma的领先管线目前正在进行临床前开发，并获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）。除了CMT1A项目外，诺华还获得了FALCON平台和另外两个早期项目（针对神经肌肉和中枢神经系统适应症）的全部权力。
CMT1A是一种进行性神经肌肉常染色体显性遗传疾病，可导致终生肌肉功能丧失和残疾。目前，美国和欧洲约有150,000名CMT1A患者，目前尚无针对PMP22（CMT1A 的潜在遗传原因）的批准疗法。DTx Pharma的领先管线DTx-1252是一种针对PMP22的新型的、首创的siRNA候选药物。该资产拥有稳健的临床前数据研究，不仅展示了在临床前啮齿动物模型中疾病的逆转，还为向临床研究的转化提供了可靠的数据。
“我很高兴诺华将推进我们的CMT1A治疗管线和FALCON平台。凭借在神经肌肉疾病领域的资源和能力，诺华完全有能力加速DTx-1252的开发，为急需治疗的患者带来希望。”DTx Pharm的联合创始人兼首席执行官Artie Suckow博士表示，“我也感到非常自豪，在我们团队的承诺和努力下，DTx Pharma成为肝外siRNA递送领域的领导者，正如我们推进第一个研究性FALCON siRNA工作所证明的那样——FALCON旨在递送siRNA至外周神经系统来治疗CMT1A。”
“此次收购凸显了诺华致力于为患有神经肌肉疾病和其他神经系统疾病的患者，提供改变生活的药物的承诺。”诺华生物医学研究所神经科学全球负责人Robert Baloh表示：“我们很高兴能够推动这些有前景的临床前项目并探索FALCON平台的潜力。”
“诺华团队对CMT1A生物学的深入了解，以及对患者负担的深刻理解，从我们的第一次互动中就可见一斑，我们对他们支持推进DTx-1252的开发感到兴奋，”DTx Pharma的CBO Peter Condon表示:“这项协议也是对我们FALCON平台及通过其在肝脏之外递送siRNA来开辟新治疗领域的潜力的有力验证。”
维亚生物首席创新官兼维亚生物创新中心负责人戴晗博士表示：“DTx依托创始团队在siRNA药物多年的深耕和积累，成功开发创新性RNA药物递送平台FALCON，用于将RNA药物递送到肝脏以外的器官，解决了RNA药物递送的痛点。我们很高兴见证并陪伴了DTx Pharma从概念验证到临床前研究这一路的成长，并参与其多轮融资。本次达成收购，也再次验证了维亚投资团队的战略眼光及专业的投后支持。借助诺华在罕见病领域的积累，我们相信DTx管线的研发有望进一步加速，更好地开拓罕见病领域。”
关于 DTx Pharma
DTx Pharma, Inc.是一家私营生物技术公司，利用该公司专有的脂肪酸配体共轭寡核苷酸（FALCON™）技术平台解决RNAi疗法治疗肝脏以外疾病的相关挑战。FALCON平台利用脂肪酸来增强全身组织和细胞类型的生物分布和细胞摄取。在临床前研究中，FALCON siRNA已证明能够有效且持久地抑制周围神经系统（PNS）、骨骼肌、心脏、皮肤和中枢神经系统中的靶基因。FALCON siRNA可以通过静脉内、皮下和鞘内给药途径递送，并且可以以相对较低的成本制造。该公司拥有专注于外周神经系统、中枢神经系统和神经肌肉疾病的产品线。DTx Pharma已从多家全球领先的生物医药投资者那里筹集了超过1.15亿美元的投资，包括RA Capital Management、Access Biotechnology、Surveyor Capital（Citadel 公司）、Eli Lilly and Company、Friedman Bioventure、Viva Biotech Holdings以及来自CMT研究基金会（CMTRF）和美国国立卫生研究院等研究基金会的支持。欲了解有关DTx Pharma的更多信息，请访问www.dtxpharma.com或者在LinkedIn和Twitter上关注DTx@DTxPharma。
