马萨诸塞州，纳蒂克——由维亚生物参与投资孵化的Aleta Biotherapeutics（简称“Aleta”）近日宣布，英国药品和保健产品监管机构（MHRA）已授予公司在研管线ALETA-001（CAR-T细胞疗法衔接器）进入创新许可和访问途径（ILAP）的创新护照（Innovation Passport），用于治疗患有B细胞恶性肿瘤、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和急性淋巴母细胞瘤的患者白血病（ALL），以及在CD19 CAR-T细胞治疗后没有反应或复发的患者。ALETA-001预计将于2023年进入临床阶段，由英国癌症研究中心的药物开发中心赞助并开展1/2a期临床试验。
创新护照是ILAP流程的第一步，它触发了英国药品和保健产品监管机构及其合作机构，包括全威尔士治疗和毒理学中心（AWTTC）、国家健康与护理卓越研究所（NICE）和苏格兰药物联盟（SMC）绘制监管和发展里程碑的路线图，以方便英国患者能够更快地获得药物。获得创新护照必须符合：候选药物能够解决危及生命或严重的疾病，并且必须满足现有重要患者或公共卫生的需要。
“对CAR-T细胞疗法衔接子ALETA-001的资格认定标志着我们在解决CD19靶向CAR-T细胞治疗血液瘤（如淋巴瘤和白血病）后复发或发生进展的患者的高度未满足需求道路上迈出了重要的一步”，Aleta联合创始人、代理首席执行官兼首席科学官Paul Rennert表示：“我们很高兴与英国癌症研究中心合作，共同推动ALETA-001向前发展，以潜在地改变血液瘤患者的生活。”
英国癌症研究中心药物开发总监Nigel Blackburn博士表示：“我们很高兴获得ALETA-001的认定，ALETA-001可以再次启动CAR-T细胞，这是通过将患者体内循环CD19靶向CAR-T细胞与表达CD20的肿瘤细胞桥接在一起实现的。虽然CAR-T细胞疗法彻底改变了难以治疗的血液瘤治疗结果，但大多数患者会发生癌症复发，而这正是ALETA-001存在的关键潜力所在。ALETA-001是一种很有前途的疗法，可以为目前缺乏有效选择的患者解决这一难题。”
2021年6月，Aleta Biotherapeutics和英国癌症研究中心宣布合作，英国癌症研究中心的药物开发中心将资助、赞助并开展ALETA-001的首次人体1/2a期临床试验，该试验将由 Sridhar Chaganti博士的细胞团队和CAR-T细胞治疗团队领导。在英国癌症研究中心发起的试验中，将入组接受过CD19靶向CAR-T细胞疗法但未达到完全缓解或完全缓解后复发的B细胞淋巴瘤/白血病患者。Aleta保留进一步开发和商业化ALETA-001的所有权利。
关于CAR-T细胞疗法衔接子（CTE）ALETA-001
ALETA-001是一种现货型临床前在研项目，旨在治疗和预防接受现有CD19靶向CAR-T细胞疗法（称为CAR19 T细胞）治疗病人的疾病复发。ALETA-001将CAR19 T细胞与第二抗原CD20 连接起来。ALETA-001与表达CD20抗原的B细胞淋巴瘤和白血病结合，并使肿瘤表达恢复为CD19。“重涂”表达CD20的癌细胞以CD19解决了肿瘤CD19抗原丢失和密度的关键问题，并有可能恢复由于肿瘤CD19表达减少或缺失，对先前施用的循环CD19靶向CAR-T细胞疗法不再有反应的患者进行有效杀伤。
关于Aleta Biotherapeutics
Aleta Biotherapeutics是一家免疫肿瘤类公司，拥有新型现货型CAR-T细胞疗法衔接子（CTE）的产品组合及平台，可与细胞疗法协作以改善患者的预后。Aleta的CTE通过桥接CAR-T细胞疗法以靶向多种肿瘤抗原，结合现有肿瘤抗原并改变肿瘤抗原表达以匹配CAR-T受体。Aleta的CTE解决了肿瘤抗原丢失、密度和异质性等关键问题，从而优化了通过单独管理细胞疗法（包括现有的CAR19 T细胞疗法）进行有效杀伤的潜力。
