加利福尼亚，蒙罗维亚，2023年9月25日——维亚生物被投企业AcuraStem，一家以患者为基础，致力于为神经退行性疾病开发治疗方法的生物技术公司，宣布已与武田（Takeda）达成许可协议，以开发和商业化AcuraStem的PIKFYVE靶向治疗药物，包括用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的创新反义寡核苷酸（ASO）——AS-202。

PIKFYVE是ALS的新型治疗靶点，也可能与治疗其他TDP-43蛋白疾病如额颞叶痴呆（FTD）有关。AcuraStem对PIKFYVE治疗策略侧重于通过排除有毒蛋白聚集物并保护健康神经功能来解决神经退行性问题。

这一新颖的治疗机制最初是在AcuraStem联合创始人Justin Ichida博士的实验室中，使用患者源性疾病模型发现的，由南加州大学Stevens创新中心独家授权给AcuraStem，并在AcuraStem的iNeuroRx®疾病建模平台上进一步开发（Shi Y et al Nat Med 2018，Hung S-T et al Cell 2023）。AcuraStem的研究人员进一步证明，通过ASO介导的PIKFYVE抑制可以在多个ALS和FTD的体内模型中恢复运动功能，减少神经退行并提高生存率。

根据协议条款，武田将获得AcuraStem的PIKFYVE项目的独家全球许可。如果在协议期内实现所有未来的临床、监管和商业里程碑，AcuraStem将获得总额高达约5.8亿美元的预付款和里程碑支付，以及从该许可产生的任何商业产品的潜在净销售额中获得分级版税。

“AcuraStem的使命是尽快将我们有前景的治疗药物送到需要的患者手中，”AcuraStem首席执行官Sam Alworth表示：“我们很高兴能与武田合作，武田拥有世界一流的临床开发和商业能力来实现我们的使命。”

AcuraStem接下来将负责一些特定的开发环节，以帮助推动AS-202 IND可行性研究并表征潜在的备用ASO。武田将负责所有其他开发活动，包括临床开发、监管事务和全球商业化。

“我们的目标是为社会上一些最令人痛苦的神经系统疾病，包括ALS，开发革命性的治疗方法。尽管最近的治疗进展为一些患者带来了新希望，但仍然有大量需求未得到满足，”武田神经科学治疗领域负责人Sarah Sheikh表示：“我们认为AS-202具有独特的双重作用机制，既能解决TDP-43的聚集问题，又能改善TDP-43的功能，这是ALS和一些其他的TDP-43蛋白相关疾病（包括某些形式的痴呆）的病理学特征。我们期待着在 AcuraStem 的工作基础上，将这一激动人心的科学成果推向开发阶段，为患者带来福音。”

AcuraStem由Alworth、Ichida、Paul August博士和Qing Liu博士于2016年共同创立，致力于不断改进其以患者为基础的iNeuroRx®技术平台，以期在神经退行性适应症领域发现更有效的治疗方法，并快速推进其治疗项目，包括现有的针对ALS和FTD的SYF2和UNC13A项目。

“我非常高兴AcuraStem与武田合作开展PIKFYVE项目，”Justin Ichida博士表示：“最初，我们利用从患者干细胞中提取的神经细胞将PIKFYVE识别为ALS的新型治疗靶点，这展现了使用这种现代方法的力量。我非常感谢从慈善机构和政府机构获得的资金和帮助，这使我们能够更好地了解了以PIKFYVE为靶点的治疗潜力。AcuraStem在生成针对人体PIKFYVE最佳分子方面做得非常出色，我很高兴看到这项工作取得进展。"

维亚生物首席创新官兼维亚生物创新中心负责人戴晗博士表示：“我们非常欣喜看到AcuraStem和武田就PIKFYVE项目达成独家许可协议。作为AcuraStem的早期投资者和长期合作伙伴，维亚生物对团队的创新能力和对疾病生物学的深刻理解充满信心。我们相信AcuraStem的PIKFYVE项目在武田的支持下能够更快地为ALS患者提供更有效的治疗方案。”

关于AcuraStem

AcuraStem是一家以患者为基础的生物技术公司，致力于开发治疗神经退行性疾病的方法，包括散发性肌萎缩性侧索硬化（ALS）和额颞叶痴呆症（FTD）。AcuraStem的顶级疾病建模平台iNeuroRx®使创新、有效且广谱的治疗方法的发现成为可能。该团队在反义寡核苷酸（ASO）技术方面的强大专业知识有助于将治疗方法快速推向临床应用。AcuraStem的研究部分得到了维亚生物的投资，以及阿尔茨海默病药物发现基金会、哈灵顿发现研究所、阿尔茨海默病协会、Rainwater慈善基金会、国防部以及国家神经系统和中风疾病研究所的支持。

关于AS-202

AcuraStem通过其iNeuroRx®以患者为基础的技术平台筛选出了临床候选药物AS-202。AS-202是一种经脊髓途径输送的ASO，能够在中枢神经系统内有效抑制PIKFYVE，并通过排除有毒蛋白聚集物并恢复健康神经细胞功能来应对神经退行。这一药物在体内临床前模型中表现出强大的抑制作用。