纽瓦克, 加利福尼亚州，2022年9月7日—— AceLink Therapeutics, Inc. (以下简称“AceLink”)， 一家由维亚生物参与投资孵化的、致力于为遗传疾病开发改革性疗法的创新生物制药公司，宣布用于治疗法布里病的AL01211已通过FDA孤儿药审批。
“本次获得FDA孤儿药认证资格，进一步验证AL01211这种新型的、每日口服一次的GCS抑制剂可作为改善法布里病患者生活质量的潜在治疗方法。” AceLink首席医疗官Marvin Garovoy医学博士表示，“AL01211的获选是基于其可通过防止穿过血脑屏障来降低脱靶效应风险的特性，从而更有效地治疗受法布里病影响的外周器官。”
为了进一步推进AL01211，AceLink Therapeutics计划进行II期临床研究，入组的法布里病患者从未接受过酶替代疗法，或者正在寻找酶替代疗法的替代治疗方案。AceLink首席执行官JerryShen博士表示：“我们的目标是快速推进AL01211，因此我们也已经开始与潜在的商业合作伙伴进行讨论，他们同样致力于确保世界各地的法布里病患者能够获得一种新颖的、每天一次的并有可能显著提高其生活质量的口服疗法。”
关于AL01211
AL01211是一种自主开发的GCS抑制剂，具有出色的活性（IC50达到个位数）和高选择性。它具有良好的药物特性，旨在每天口服一次。计划很快开始对法布里病患者进行AL01211的II期临床研究。
关于GCS抑制剂
GCS（葡萄糖神经酰胺合酶）——催化鞘糖脂合成的第一步，是一组在各种细胞过程中发挥重要作用的生物活性分子。GCS抑制剂可减少鞘糖脂的产生，从而对法布里病和戈谢病等疾病的治疗发挥有效作用。
